一个新的基因治疗可用于减少血液脂蛋白（a）的血液水平，这些脂蛋白在生命期间早期引起心脏病的高胆固醇，通过小临床试验的结果来判断。
注射的药物 - 如此新的它是标记的SLN360，并且尚未被命名 - 通过丧失负责脂蛋白（A）生产的基因来作用。
根据4月3日公开的初步试验结果，接受较高剂量这种药物的患者的脂蛋白（A）水平降至98％美国医学协会杂志（jama）。五个月后，这些患者仍然脂蛋白（a）水平低于其收到药物之前的71％至81％。
“你不能用饮食或生活方式改变脂蛋白（a）。从历史上看，它被认为是无法治疗的，“领导研究作者说，史蒂文尼森，米德是俄亥俄州克利夫兰诊所的心脏，血管和胸部学院的首席学术官。“几十年来，我们一直想解决这个问题。”
Nissen博士说，全世界四分之一的人有高脂蛋白（A）胆固醇。
信使RNA治疗也用于Covid-19疫苗
脂蛋白（A） - 或LP（A） - 与称为低密度脂蛋白（LDL）的“坏”胆固醇有一些相似之处。两个都胆固醇的类型可以在血管中积聚并导致血凝块和心脏病发作。与LDL不同，它可以随着时间的推移积累，在那些不健康的生活方式中，LP（A）水平几乎完全由遗传学确定，并从出生中存在。
靶向LP（a）的新药物是所谓的一种小干扰RNA（siRNA）治疗，其通过沉默沉默讲述身体制作这种胆固醇的基因。该技术作用于已知的信使RNA（mRNA），一种使用内部基因信息的RNA，以制造制造蛋白质的蓝图。
如果mrna听起来很熟悉，那可能是因为它在辉瑞 - 比翁和现代的工作新冠肺炎疫苗。通过这些疫苗，mRNA升高了一种蛋白质，帮助我们免疫系统对病毒进行战斗。通过这种新的LP（a）治疗，mRNA沉默以停止产生有害蛋白质。
“这两种情况都涉及信使RNA，”尼森说。“在LP（a）的情况下，我们正在干扰信使RNA，以停止产生有害蛋白质 - 它与疫苗发生的事情完全相反。”
小试验显示未来研究的承诺
研究人员在32名成年人中测试了他们的实验基因治疗，其中所有患有高于150纳摩尔（Nmol / L）的LP（a）水平 - 两倍于正常所考虑的水平。没有一个参与者有心脏病的历史。八人接受安慰剂注射，其余的参与者收到了四种不同剂量的基因治疗中的一种。
服用最高剂量的药物 - 300毫克（Mg）和600毫克的人分别下降了96％和98％。此外，收到这些剂量的参与者看到了他们的低密度脂蛋白胆固醇水平下降20％至25％。
获得安慰剂注射的参与者在LP（A）水平中没有变化。
副作用一般温和，最常涉及注射部位酸痛或头痛。科学家们正在继续监控参与者在一年后收集后续数据。
如果少数患者的这种早期考验中看到的结果持续更长时间，试验较大，则尼森表示，在三年或四年内，高LP（a）的基因沉默治疗可能会用于患者。
脂蛋白（a）血液测试不是常规的
引入靶向LP（a）的新治疗的一个挑战是医生目前没有筛选这种类型的胆固醇，说Brian Ference，MD，作者的作者jama的研究伴随着研究，英格兰剑桥大学翻译治疗学教授和研究总监。另一个挑战是，目前尚不清楚LP（a）需要低于患者的差异心脏病发作的风险和中风。
“Most physicians are either unaware that elevated Lp(a) levels are strongly associated with an increased risk of cardiovascular events, uncertain how to interpret a patient’s Lp(a) level, or uncertain about how to treat an elevated Lp(a) level,” Dr. Ference says.
SLN360，在目前试验中测试的药物是几种使用MRNA停止生产LP（A）胆固醇的实验疗法之一，Ference表示。最有可能的是，这些药物仅用于遗传高LP（a）的人的子集中，这可能包括具有称为家庭过度胆固醇血症的遗传性高胆固醇形式的个体。
“这些新颖的疗法具有显着升高的LP（a）的人的心脏发作和中风的可能性，并且可能会改变实践，因为目前没有可用的治疗方法，可以大大，具体地降低LP（a）水平“埃迪伦斯说。
一旦升高的LP（a）的治疗，胆固醇筛选方案可能会发生变化，尼森笔记。因为高lp（a）是由于遗传学，对于那些具有这种高胆固醇的人来说，这将是促使他们的父母，兄弟姐妹和儿童进行测试的。在许多情况下，直到他们心脏病发作就没有症状。
“它通过家庭传递了，”尼森说。“经常我会在青少年的几年里测试孩子，他们的水平将是天空高。”
生活方式选择仍然重要
即使人们有一天可以治疗在家庭中遇到的高lp（a）胆固醇，这并不一定意味着他们可以阻止他们的心脏病风险说安东尼Demaria，MD是加州大学圣地亚哥和美国心脏病学院总统的心脏病学主。
“生活方式修改始终是控制任何代谢异常的第一步，这包括LP（a），”Demaria博士说。高LP（a）的人也可能有升高的LDL胆固醇，需要用a治疗他汀类药物药物，Demaria补充道。
根据Mayo诊所的说法，有几种有助于控制LDL胆固醇的生活方式变化。这些包括：
- 吃心健康的饮食。这意味着消除油脂和人造黄油中发现的反式脂肪，还原红肉中发现的饱和脂肪，在ω-3脂肪酸中吃鱼和其他食物，纤维更多的纤维，用乳清蛋白吃乳制品。
- 得到很多运动。您应该瞄准30分钟的中等活动，每周五次或每周三天锻炼20分钟。
- 戒烟。
- 保持健康的体重。
- 适度饮酒。
Ference表示，即使高胆固醇的原因涉及高胆固醇的原因，所有这些习惯也是一个好主意。
“重要的是要认识到LDL和LP（a）对心脏病发作和行程风险的影响很大程度上是独立的，”Ference说。“因此，降低LP（a）不是降低LDL的替代品。”
