FDA OKAYS ADUHELM治疗阿尔茨海默氏病|日常健康

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Aduhelm（Aducanumab）治疗阿尔茨海默氏病，尽管围绕其有效性的科学证据有争议。根据2021年7月更新标记，Aduhelm适用于轻度认知障碍或轻度痴呆阶段的疾病阶段的人。

在一个新闻稿，FDA称Aduhelm的批准“在许多方面都有意义”。这是自2003年以来对该疾病的第一种新颖疗法，也是针对大脑淀粉样蛋白β斑块的第一种疗法，被认为在引起阿尔茨海默氏症- 美国人中的第六大死亡原因。

对FDA决定的反应已混杂。“这是患者和科学的双赢。现在，该药物可以解决，以解决为阿尔茨海默氏症患者提供治疗的严重未满足的需求。”医学博士霍华德·菲利特，纽约市阿尔茨海默氏症药物发现基金会的创始执行董事兼首席科学官。菲利特博士说：“这是如此重要，因为这是一种进步的疾病，因此每天没有治疗是失去机会的。”

其他人表示怀疑甚至对批准的愤怒，包括FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会的几名成员辞职以抗议FDA的决定。

Aduhelm通过FDA的加速批准途径获得了绿灯，该途径保留用于严重或威胁生命的疾病的药物治疗。FDA解释说，当在这种情况下批准药物时，可用的证据表明，该药物可以在某些方面提供比现有治疗更有意义的好处，但是关于该药物的总体利益仍然存在一些不确定性。

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批准还是不批准？Aduhelm的时间表

在新闻稿中，FDA承认了围绕Aduhelm批准的争议。

“我们非常了解有关此批准的关注。We understand that Aduhelm has garnered the attention of the press, the Alzheimer’s patient community, our elected officials, and other interested stakeholders,” wrote医学博士Patrizia CavazzoniFDA药物评估与研究中心主任。

卡瓦佐尼博士说：“归根结底，我们在数据并非直接的情况下做出监管决策时遵循我们通常的行动方案。”卡瓦佐尼博士说，他指出，FDA总结了Aduhelm的好处，超过了Aduhelm的好处。阿尔茨海默氏病。

相同的研究，不同的结果

Aduhelm的批准是基于来自两个相同阶段3临床试验的数据，称为出现和从事。根据FDA的数据，一项研究（出现）表明，Aduhelm治疗似乎与阿尔茨海默氏症相关的下降减少有关，而另一项（参与）则没有。

结果，Aduhelm的制造商Biogen及其合作伙伴Eisai，宣布2019年3月，他们正在停止出现并参与试验后，在一个独立委员会进行的分析表明，Aduhelm可能不符合其主要终点，或者在研究结束时测量的主要结果以查看治疗方法是否有效，对治疗有效。它的预期目的。

2019年10月，Biogen扭转了课程，并宣布将基于以前无法使用的新数据寻求Aduhelm的批准，该机构认为该数据正在改变游戏规则。在一个新闻稿Biogen说，尽管参与者不符合其主要终点，但它认为“参与一部分的数据支持出现的发现”。

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咨询委员会说否；FDA说是的

Biogen在Aduhelm上的新立场并没有说服FDA的外围和中枢神经系统药物咨询委员会该Aduhelm应获得批准。在2020年11月的投票中，该投票旨在告知FDA对Aduhelm的最终决定，委员会以压倒性的投票反对该毒品。

Despite this, the FDA announced in June 2021 that it had decided to move forward with the approval because, even though it didn’t meet its primary endpoint in one of the studies, Aduhelm “consistently and very convincingly” decreased amyloid plaques in the brain, which are thought to play a role in causing Alzheimer’s, according to Cavazzoni.

卡瓦佐尼写道：“预计淀粉样菌斑的减少将导致临床下降的减少。”

正在进行的和未来的研究可能导致该药物从市场上删除

在正在进行的临床试验中称为踏上，研究人员正在研究Aduhelm在先前参加过临时试验并停止试验的患者中的安全性。

此外，需要进行FDA加速批准的药物治疗制造商必须进行一项名为4期验证性试验的批准研究，以充分证明该药物的预期益处。

卡瓦佐尼指出，如果这项研究平坦，则可以撤销Aduhelm的批准。卡瓦佐尼写道：“如果确认试验未验证该药物的预期临床益处，FDA就可以制定监管程序，可以导致从市场上删除该药物。”

对Aduhelm的谨慎乐观

包括阿尔茨海默氏症协会在内的许多人都在庆祝FDA的决定。

“这种FDA药物批准在阿尔茨海默氏症治疗和研究中的新时代都引起了人们的注意。”玛丽亚·卡里略（Maria C. Carrillo），博士，阿尔茨海默氏症协会的首席科学官，新闻稿。“历史向我们表明，对新类别中的第一种药物的批准促进了该领域，增加了对新疗法的投资，并鼓励了更大的创新。我们希望这是开始的，无论是这种药物还是为阿尔茨海默氏症的更好的治疗方法。”

阿尔茨海默氏症的美国基金会对批准Aduhelm表示了谨慎的乐观。“如今，FDA（FDA）在近二十年来的第一个新阿尔茨海默氏症药物（FDA）加速批准了Aducanumab，这是对抗阿尔茨海默氏病的另一个重要一步。我们希望它能改善患有阿尔茨海默氏病及其护理人员的人的生活质量。”陈述，请注意，在一项批准后的研究中，Aduhelm的临床益处仍需要得到证实。

尽管Aduhelm的批准是朝着正确方向迈出的一步，但道格拉斯·沙尔（Douglas Scharre），医学博士，俄亥俄州立大学Wexner Medical Center的神经科医生和认知神经病学系主任，这只是治疗阿尔茨海默氏病人的婴儿。

“使用这种药物的关键部分将是找到合适的患者。这不是每个拥有阿尔茨海默氏症的人。这不是阿尔茨海默氏症的治疗方法。” Scharre博士解释说，他是研究Aduhelm在临床试验中的影响的研究人员之一。他补充说，对可以与Aduhelm结合使用的其他潜在治疗方法的研究正在进行中。

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