美国食品药品监督管理局（FDA）已针对骨髓纤维化（MF）患者（MF）的药物pacritinib（VONJO）授予营销批准，这是一种罕见的血液癌，导致正常血细胞的产生受损。预计parcritinib将填补重要的治疗差距，因为它适用于严重低血小板计数的患者，使他们没有资格参加其他两种药物 -ruxolitinib（jakafi）和Fedratinib（inrebic）- 批准治疗该疾病。
“有限的治疗选择使这种疾病成为紧急未满足医疗需求的领域。我很高兴看到这些患者现在可以使用一种新的，有效和安全的治疗选择。”约翰·玛卡伦哈斯（John Mascarenhas），医学博士，在纽约市西奈山伊坎山医学院的血液癌和髓样疾病卓越中心主任，以及该药物CTI Biopharma发行的新闻稿中，Pacritinib临床试验的首席研究员，该药物的制造商。
MF是一种慢性但罕见的血液癌，在美国影响大约18,000人，其中大多数年龄在65岁以上，根据MPN研究基金会。该疾病导致异常血细胞的过量产生和在制造血细胞的骨髓中形成疤痕组织，从而进一步损害了正常的红色和白色血细胞和血小板的产生。
随着MF的进展，骨髓内，最终在身体的其他区域（例如脾脏）内产生更多的异常细胞。它可能导致脾脏增大（脾肿大），以及与血细胞数量少有关的症状，包括凝血受损，贫血和感染。其他常见症状包括疲劳，夜汗，瘙痒，骨头和关节疼痛，体重减轻和发烧。
大约25％的患者患有严重且潜在的威胁生命的低血小板（血小板减少症），这些细胞使人体能够形成血凝块。这些患者不符合鲁u属尼和联氨酸的资格。
Mascarenhas博士解释说：“鲁唑替尼和费德拉替尼是优秀的药物。”“但是它们受到血小板减少症的限制，因此，如果您的血小板计数为50,000或以下，则不适合这两种选择。那就是parcritinib适合的地方。”
该药物的批准基于第2阶段和第3阶段研究的数据在有600多名患者中，被分配接受pacratinib或最好的治疗疗法。调查结果于2018年5月发布JAMA肿瘤学，从初始试验和回顾性安全性和功效评估中，与最佳可用疗法相比，parcritinib将脾脏的大小降低了35％或更多，例如疲劳等症状提高了多达50％，改善了血小板计数，并降低了血小板的数量需要输血。
推荐的parcritinib剂量为200毫克口服，每天两次。
p依替尼不进一步降低血小板计数的事实被认为是因为它针对细胞中的一系列信号的结果，而ruxolitinib和fedratinib则靶向一系列信号。尽管制造商尚未宣布定价信息，但Pacritinib的定价可能类似于鲁唑替尼，60天的供应量约为16,000美元，每年$ 90,000。
