Mavacamten是第一种解决OHCM潜在疾病过程的药物
Saberi说，Mavacamten是第一种用于HCM管理的药物，实际上解决了该疾病的潜在病理。vwin app“Every other medication currently available is used ‘off-label,’ meaning the medication was intended to be used for the management of a different disease process but because of the properties of the medication’s mechanism of action, they’re being used in HCM for symptom management — but none actually address the abnormalities that cause the disease process or symptoms,” she says.
HOCM的当前治疗方法包括β受体阻滞剂，这是导致心脏跳动更慢的药物钙通道阻滞剂较低的血压。阻塞性HCM源于突变到产生心肌蛋白肌球蛋白的基因。Mavacamten旨在阻断多余的肌球蛋白。
谁可以从服用Mavacamten中受益？
Saberi说，这种药物并不适合HCM的所有人。她说：“首先，它仅被批准用于具有正常左心室收缩功能的有症状阻塞性HCM的人，而不是针对非刺激性HCM的人。”
在HOCM中，症状可能包括气促，由于普通的活动，例如爬楼梯或从事运动。
对于这些患者，Mavacamten提供了一种潜在的新疗法来改善症状。医学博士Sitaramesh Emani，俄亥俄州立大学韦克斯纳医学中心的心力衰竭临床研究主管兼心力衰竭临床研究主任。Emani博士没有参与临床试验。
Emani说，在临床试验中，Mavacamten的许多患者报告说，接受治疗时的运动能力更好，呼吸急促。在研究结束时，接受Mavacamten治疗的参与者中有37％在测量运动能力和症状的终点上有所改善，而安慰剂组的参与者中有17％的参与者。根据试验，该药物还提供了生活质量和生活质量的改善和质量。
“然而，未知的是Mavacamten与已证明可以改善HOCM患者症状和生存的手术疗法的比较。如果可能无法获得手术选择或适合患者的手术选择，则可能是Mavacamten的另一种选择。” Emani说。
Saberi同意Mavacamten不会完全取代手术。对于某些有症状的阻塞性HCM患者，手术肌切除术仍然是重要且必要的治疗方法；Mavacamten可能会替代某些手术切除术的需求。”
当前的FDA批准并未指定患者需要将“传统”疗法未能开处方新药；但是，在接受Mavacamten之前，大多数临床试验中的大多数患者都表现出改善（Explorer-HCM），例如β受体阻滞剂或钙通道阻滞剂等治疗方法。“我怀疑许多HOCM患者将继续开处方这些其他传统疗法；那些继续有症状的人可能会增加Mavacamten。”他说。
毒品带有黑匣子警告
Camyzos的标签由于心力衰竭风险而带有黑匣子警告。该标签上的盒装警告是FDA最严格的警告，并引起人们注意严重或威胁生命的药物风险。
Saberi解释说，该药物的作用机理使得左心室的挤压功能应变得轻度剧烈，这旨在将超级正常挤压到正常范围。她说：“但是有时候，它可以过于有效地做到这一点，而在明显的少数试验患者中，左心室射血分数确实变得更加明显减少，尽管这是可逆的。”
Saberi说，由于这种风险，必须仔细监测药物，而将要做的主要方法是在启动后与超声心动图和药物的任何剂量更改后，然后在稳定剂量下进行常规。
根据FDA的说法，患有严重发生疾病的患者（例如严重感染）或心律不齐（（心房颤动或其他不受控制的快速心律异常）面临更大的风险，即通过Mavacamten出现心脏肌肉收缩和心力衰竭的风险。患者还必须避免某些处方和非处方药，这些药物干扰Mavacamten的新陈代谢（分解）。
Saberi所描述的监视不是可选的 - 它是Camzyos风险评估和缓解策略（REMS）的一部分，并且该药物的处方只能由入学的REMS计划的提供者编写。
一种风险评估和缓解策略（REMS）是一项药物安全计划，FDA可能需要某些严重安全问题的药物，以帮助确保药物的好处大于其风险。REMS旨在加强用药行为和支持该药物安全使用的动作。尽管所有药物都有标签，以告知医疗保健利益相关者有关药物风险，但只有少数药物需要REMS。
“这心力衰竭的风险并且lv功能恶化（心脏强度的量度）。值得庆幸的是，经历了这种不良事件的患者比例很低，当药物停产时，许多确实会回收不良反应的患者。” Emani说。
他说，因为开处方的提供者需要加入REMS计划的一部分，因此接受Mavacamten的患者可能会得到充分的跟进监控。他说：“风险概况，需要仔细监测在治疗HOCM方面具有专业知识的HOCM患者的重要性，尤其是在早期使用这种药物时。”
据报道年度价格对于Camzyos来说，将为$ 89,500。这临床和经济审查研究所建议每年的价格为12,000美元至15,000美元，将对药物提供的利益具有成本效益。
