植入患者自己的重编程干细胞显示出早期的阳性结果,以治疗干燥AMD

研究人员正在寻求与年龄相关的黄斑变性的实验治疗方法,这些变性取代或补充眼后视网膜中的死细胞。

事实检查
血细胞的干细胞疗法研究
该疗法涉及收集和加工一个人的血细胞并使用它们来替代视网膜细胞。 thana prasongsin/getty图像

源自单个个体的特殊治疗的干细胞已成功地植入了同一个人的眼睛中,以初步的临床试验测试方法来治疗先进的“干”年龄相关性黄斑变性(AMD)。

该疗法目前处于测试的第一阶段,以确保对人类的安全安全,涉及收集和处理一个人的血细胞,并使用它们来代替屈服于AMD的人的视网膜细胞,AMD是全球视力丧失的主要原因。

该程序由国家眼科研究所(NEI)的研究人员(马里兰州贝塞斯达国家卫生研究院的一个分支机构)和巴尔的摩约翰·霍普金斯医学院的威尔默眼科研究所的研究人员进行。NIH研究人员已经十年了。

以前证明了治疗在大鼠和猪中治疗的安全性和有效性的科学家,他们从患者中获取血细胞,并在实验室中将其转化为患者衍生的诱导多能茎(IPS)细胞。这些未成熟的“未分化”细胞在体内没有指定的功能,这意味着它们可以采用多种形式。研究人员对这些特定的IPS细胞进行了编程,使其成为视网膜色素上皮(RPE)细胞,该细胞死于AMD并导致晚期干燥AMD。

通往植入眼细胞的路径

在健康的眼睛中,RPE细胞向光感受器,眼球背面的视网膜中的光感应细胞提供氧气。RPE细胞的死亡实际上注定了感光体,导致视力丧失。新疗法背后的想法是用患者衍生的IPS替代垂死的RPE细胞替代垂死的RPE细胞,从而增强其余感受器的健康状况。

在移植之前,将IPS衍生的细胞生长在一个厚的薄片中,旨在促进其整合到视网膜中的可生物降解支架上。研究人员使用特殊创建的手术工具将萎缩的“宿主” RPE细胞和感光体之间产生的斑块定位。

该患者在夏季接受了移植的细胞,随着研究人员监测整体眼睛健康,包括视网膜稳定性,以及任何炎症还是出血,都将遵循一年。Kapil Bharti,博士,NEI和临床试验的高级研究员。

安全数据对于任何新药至关重要。医学博士Gareth Lema,,,,西奈山卫生系统部门的纽约眼科医生的玻璃体视网膜外科医生。Lema博士说:“干细胞的复杂性增加了它们是活组织。”“对于他们实现其预期的治疗作用而不造成伤害,确切的差异是必要的。”

莱玛说,这种疗法还需要采取外科手术来植入细胞,并补充说,这是“精美的优雅手术,但引入了进一步的伤害风险”。由于这些原因,他说:“患者必须知道,只有在全国注册临床试验的受监管环境中才能尝试眼细胞疗法。”

Bharti博士说,临床试验的规则通常不允许在此过程的早期进行讨论。他说:“宣布我们能够成功地移植细胞,希望我们能够允许我们招募更多的患者,因为我们可以在此阶段最多需要12个患者。”“我们还希望它对干燥AMD的患者以及研究它的研究人员有所乐观。”

Bharti说,开发植入的细胞花了七个月的时间,尽管联邦食品药品监督管理局(FDA)于2019年批准了临床试验,但临床试验是2019冠状病毒病大流行他说,将起点推迟了两年。

AMD及其风险因素

黄斑变性包括黄斑内的几个疾病阶段,这是视网膜的关键部分,负责直觉。衰老会导致视网膜细胞在黄斑内变质,产生碎屑或drusen,为早期(又名干)AMD奠定了阶段。地理萎缩代表一个更高级的阶段。如果该疾病发展到相对罕见的湿AMD,因此以将血液泄漏到黄斑中而命名,则可以将中央视力扑灭。

AMD的风险随着年龄的增长而增加,尤其是在白人,有吸烟史或有疾病家族史的风险。

缓慢湿AMD进展的治疗包括注射抗VEGF(或血管内皮生长因子拮抗剂的VEGF-A),这种药物阻止了眼中不稳定,漏水的血管的生长。有些人可能会接受光动力疗法,其中结合了注射和激光治疗。

目前,无法治愈干AMD;它不能逆转。在疾病的每个阶段,也没有治疗可靠地阻止其发作或进展。(研究证实,在柜台上以ARED或与年龄相关的眼病研究补充剂可用的维生素和矿物质的专门混合物降低了AMD从中级发展到高级阶段的风险。

还有其他正在进行的临床试验用于治疗干燥AMD。再生补丁技术例如,在加利福尼亚州的门洛公园(Menlo Park),在测试不同的干细胞处理方面,进一步差一点。该公司总裁简·勒布科夫斯基(Jane Lebkowski)博士说,患者已经进行了三年,有27%的人表现出视力改善。“在美国正在进行许多AMD临床试验,患者应向其眼科医生询问可能适当的试验。”

NIH的临床试验数据库,临床Trialtrials.gov列出了接近300 AMD临床试验在美国的各个阶段。

探索干细胞电位

Ferhina Ali,医学博士,MPH纽约瓦尔哈拉(Valhalla)的威彻斯特医疗中心(Westchester Medical Center)的视网膜专家,没有参与试验,他将最新的干细胞疗法描述为“优雅而开创性的”。“这些是早期阶段,但作为手术植入干细胞疗法的第一阶段,具有巨大的潜力,也是实现视觉增长的一种方式干性黄斑变性,”阿里博士说。

Bharti说,在实验动物中,植入的细胞表现为视网膜细胞应该 - 维持视网膜的完整性。在接下来的几年中,他和他的同事将确定他们在人类中是否有效起作用。

但是,这是否意味着破坏原始视网膜细胞的同一AMD疾病过程可能会破坏移植的细胞?巴蒂说:“损害人类细胞需要40到60年的时间,如果我们对移植的细胞持续那么久,我们将接受它。”