在治疗阿尔茨海默氏病时，两个主要的治疗靶标是β-淀粉样蛋白斑块和tau缠结。
这些蛋白质的粘性堆积会损害脑组织。β-淀粉样蛋白片段在神经细胞之间的空间和脑细胞内的tau扭曲形式之间积累。学习已将斑块和缠结连接到记忆丧失，人格改变以及与正常日常活动有关的困难失智。
尽管开发中的几种实验药物已针对这些蛋白质，但很少有任何显着结果。由于审判失败，阿尔茨海默氏症的药物发现基金会（ADDF）其他专家来源一直在推动研究可能导致该疾病的其他因素的研究。
“我们一直在追随斑块和纠缠作为治疗和预防的目标阿尔茨海默氏病，但事实是，八十年代的人中有三分之二的人没有阿尔茨海默氏症。
Devi博士说：“我认为阿尔茨海默氏症是多道路的汇合处的条件。”“一切都必须是正确的，才能创造出阿尔茨海默氏症的完美风暴，而斑块也许只是造成这场临床风暴的组成部分之一。”
表观遗传学：修饰基因的潜力
科学家正在探索的最新和最有前途的治疗道路之一是一个名为表观遗传学的研究领域。表观遗传学涉及在细胞中打开或关闭基因的生物学机制。
研究人员一直在探索表观遗传药物，这些药物会在细胞中发生化学变化，激活或灭活基因以改善细胞。阿尔茨海默氏症的症状。
医学博士霍华德·菲利特，专家老年医学在纽约市的西奈山医院，以及阿尔茨海默氏症药物发现基金会的创建执行董事兼首席科学官，他解释说，表观遗传治疗利用我们的身体能够改变基因表达的能力。
研究人员在几项表观遗传学研究中提出了结果第12届阿尔茨海默氏病年度临床试验（CTAD）2019年12月在圣地亚哥举行会议。
总部位于西班牙巴塞罗那的CTAD演示者之一Oryzon基因组学开始从事表观遗传学癌症药物在2008年。借助ADDF的资金，这家生物制药公司一直在研究一种表观遗传学的阿尔茨海默氏症治疗方法，该治疗抑制了酶赖氨酸特异性组蛋白脱甲基酶1（LSD1）。
Fillit博士说：“通过抑制这种酶，称为Vafidemstat（Ory-2001）的治疗方法可以促进神经元的存活，并可能恢复记忆缺陷和认知功能。”
CTAD提出的最新信息表明，Vafidemstat可恢复记忆力，减少神经炎症，消除侵略性并恢复小鼠的社交性。即将进行的一项研究将研究其对人类参与者与阿尔茨海默氏症相关的侵略的影响。
同样在CTAD，加拿大生物技术公司Resverlogix也提供了有关口服表观遗传药物的进度更新Apabetalone（RVX-208），抑制溴结构域和末端结构域（BET）蛋白。在实验室测试中，该药物表现出减少脑部炎症并可能减少认知能力下降的潜力。
肠道连接和其他治疗途径
越来越多的证据表明，肠道微生物组（数万亿个生存在肠道中的细菌，病毒和微生物）几乎在我们健康的每个方面都起作用。
几项CTAD调查检查了肠道微生物组中的不规则性如何与阿尔茨海默氏症有关，并讨论了可能的疗法。
Devi说：“我的想法可能是因为肠道生物群落非常复杂地参与炎症，它可能在某种程度上改变了大脑中的事物，以便可以改善临床症状。”
Devi补充说感染性原因，例如口腔中的细菌牙龈炎，与痴呆有关2019年1月发表的研究科学进步。
CTAD提出的韩国的其他研究表明，抗病毒疱疹带状疱疹的治疗可能会降低痴呆症的风险。
Devi说：“所有这些研究都表明，这不仅是斑块和缠结的存在。”“似乎更有可能进行临床痴呆症的症状要发展，一个人必须有牙菌斑或缠结 - 加上其免疫系统或可能事先接触感染的某种问题 - 除了他们正在老化的事实外，这会使他们处于危险之中。”
淀粉样斑块和tau仍然药物靶标
β淀粉样蛋白和tau仍然最常见的药物靶标根据Fillit的说法，在阿尔茨海默氏症的临床试验中，尽管很少有相关的研究产生了显着的阳性结果，但仍有针对这些蛋白质的药物。
在CTAD，具有生物基因的科学家详细介绍了对其药物的分析的新结果，表明该药物在高剂量时可能会缓慢下降，因为患有轻度认知障碍的患者因阿尔茨海默氏病和轻度的阿尔茨海默氏病痴呆症而受到轻度认知障碍。
2019年10月，这家生物技术公司宣布计划寻求美国食品药品监督管理局（FDA）的Aducanumab批准。在春季的生物基因报告发现该药物未能产生重大结果后，该消息是逆转。
Fillit说：“该药物'击中了目标'，并能够从患者的大脑中清除β-淀粉样蛋白。”“这鼓励FDA同意审查药物申请以获得可能的批准。”
他指出，如果获得了阿杜伐单抗的批准，那么与仍在研究阶段的其他疗法一起可能是最有效的。ADDF估计有100多个潜力阿尔茨海默氏病的治疗目前正在临床发展中。
“与癌症疗法一样，我们预计阿尔茨海默氏症患者将服用药物的结合来减缓疾病，” Fillit说。
他补充说：“这是非常激动人心的时刻。”“我们开始在临床试验中看到一些成功。现在有很多希望。”
