干细胞可以治愈克罗恩的吗?

临床试验中的一种新治疗选择可能会给某些克罗恩病的人带来希望。

事实检查
干细胞转移到培养皿中
干细胞转移到培养皿中。 安德鲁·布鲁克斯

一年前,迈克尔·梅克利(Michael Miceli)从克罗恩病(Crohn)的疾病中完全枯竭。这位38岁的两个小男孩的父亲在1997年被诊断出高中时被诊断出。在接下来的二十年中,他尝试了一系列药物和程序,以缓解自己的症状。他们都没有工作。

“我的生活大多只是过去了。我一无所知。”他告诉日常健康。“它每天要去洗手间20、30次,整天痛苦。当我吃饭时,如果我把它压倒了,营养永远不会被吸收,所以它只会穿过我。我真的没有太多的生活质量。”

然后,梅克利得知他有资格在纽约市西奈山的伊坎医学院进行临床试验,该学院使用干细胞疗法治疗克罗恩病

干细胞是可以发展为体内许多不同类型细胞的细胞。干细胞疗法是一种使用这些细胞来通过产生健康细胞来替代患病细胞的疗法。

医生已经进行了干细胞移植以治疗与血液有关的疾病,包括白血病,,,,淋巴瘤和神经母细胞瘤。研究人员还正在测试包括克罗恩病在内的其他疾病的疗法。

“我们认为它的工作原理是干细胞进入炎症区域并释放蛋白质到所谓的使者,然后招募您的身体自己的细胞以恢复免疫系统的平衡。”艾米·莱特纳(Amy Lightner),医学博士,克利夫兰诊所的结直肠外科医生。

经过该过程后,梅克利几乎立即注意到差异。他的症状消退了,他能够回到他喜欢做的事情,例如和他的9岁和11岁的儿子一起玩。

他说:“有精力和做事的动力,我觉得自己是一个完全不同的人。”“这几乎就像重生。”

路易·科恩(Louis Cohen),医学博士是西奈山胃肠病学系医学系的助理教授,正在监督该试验。

“在过去的20年中,克罗恩病治疗已经扩大了飞跃和界限,但不幸的事实是,还有更多事情要做。”他说。“尽管所有这些药物,但我们约20%的患者仍然有症状和虚弱。”

他解释说,对于这些患者,干细胞疗法可能是一种选择。

干细胞疗法治疗克罗恩的病史

科恩博士解释说,数十年来,医生观察到患有克罗恩病和癌症的患者的独特现象。他说:“他们会经过[癌症]的干细胞移植,然后他们会以克罗恩的症状在另一边感觉好多了。”

在过去的十年中,欧洲的研究人员开始以科学的方式研究这种现象。在2015年,发表在美国医学协会杂志(JAMA)称为ASTIC审判研究了克罗恩氏(Crohn's)的干细胞疗法的安全性和有效性。

在这项研究中,23例患者接受了干细胞移植以治疗其疾病,22例接受了标准的克罗恩病治疗一年。

干细胞组的两名患者与对照组的一名患者实现了持续缓解。此外,接受干细胞疗法的14例患者能够停止服用药物治疗克罗恩病,而只有5名对照患者能够做同样的患者。

科恩说:“这项研究表明,克罗恩病的干细胞移植确实可能是挽救生命的努力。”

从那时起,全球范围内就开始了更多的试验,其中包括西奈山的试验。

干细胞疗法如何工作?

本质上,干细胞疗法通过重置免疫系统来起作用,使患者可以重新开始由于疾病进展而停止工作的药物。

第一步是让患者进行激烈的筛查过程,以了解该试验是否适合他们。对于克罗恩病的患者,医生证实了他们尝试了标准治疗方法,并且仍然患有持续的疾病。

如果患者获得批准,则该治疗始于两周的住院住院,在此期间收集了自己的干细胞。然后,他们在家里花了一些时间,然后才返回移植,这需要在医院又需要四个星期。

在此期间,患者也接受化学疗法。科恩说:“目的是消除我们认为引起问题的人体中填充的所有免疫细胞。”“So when we give them back their own stem cells to help their immune system to recover, what we think is happening in terms of the Crohn’s is that we’re giving them back immune cells that haven’t learned the bad behaviors of Crohn’s disease.”

在西奈山试验中,给予患者接受药物ENTYVIO(Vedolizumab)作为协议的一部分,一旦患者的免疫系统再生。它属于一类称为单克隆抗体的药物,有助于减少炎症。

“我们从这种类型的移植中学到的一件事是,这不是治愈方法。它可以阻止这种疾病,我们希望它的做法是将疾病重置为不那么糟糕的时期。但是对于大多数通过移植的患者,这种疾病确实会恢复。我们希望通过将ENTYVIO添加到我们的协议中,我们可以试图防止这种情况发生并为患者提供更好的移植结果。”

有什么风险?

在2015年发布的ASTIC试验中,一名接受克罗恩病的干细胞疗法的患者死亡。

科恩说:“因此,我们与患者谈论的一件事是死亡的风险。”“这不是高风险。这是一个非常非常低的风险。我们还没有在其他数据集中看到它。”

但是,他说,尽管许多人不愿冒险冒险,但对于其他人来说,干细胞移植可能仍然是正确的选择。

科恩说:“当您花时间与同意参加这些试验的患者交谈时,他们会告诉您疾病有多可怕和使人衰弱。”“他们无法出去做事,无法自发,不要介意他们经历的痛苦和疲劳。对于很多人来说,回应是这是一个很小的风险,但需要采取这种风险。”

其他风险包括感染和化学疗法的副作用,包括脱发,恶心和呕吐,疲劳和不育。

对于胶束,治疗的潜在益处远远超过了风险。对他来说,它得到了回报。

“我加入了一个超过40名男子足球联赛。这是我十多年来第一次踢足球。我感到非常健康,”他说。“我一直和孩子们一起踢足球。从字面上看,这是一个白天和白天的差异。我不会说我以前快死了,但我只是活着,真的只是想过。”