1型糖尿病管理是一项终身工作，无vwin app法通过改变生活方式或任何当前可用的药物或医疗设备来消除。Because there’s no cure and no simple way to treat this chronic disease, it’s easy to understand why people might get excited about an experimental stem cell therapy that appears to reverse the condition — even if it has worked for only a few months in a single patient.
目前，所有嗡嗡声的实验疗法都在开发中如此早期，甚至没有正式名称，它只是称为VX-880。该公司开发该药物的Vertex Pharmaceuticals宣布启动第一次人类试验对于三月份的干细胞疗法。然后，在十月，该公司共享17例患者的初步结果将其包括在这些试验中。
这些试验中的所有患者都有1型糖尿病，一种自身免疫性疾病，当人体攻击并破坏胰岛素制造胰岛细胞时形成的自身免疫性疾病胰腺。胰岛素是一种激素，可帮助将我们的血液中的糖转化为能够促进身体的能量。如果没有功能性胰岛细胞来制作胰岛素，则糖在血液中升至危险的高水平。为了防止这种情况，患有1型糖尿病的人必须定期注射胰岛素以管理其血糖。vwin app
对于这些VX-880试验中的第一位患者，90天的干细胞疗法大大降低了血糖水平，并且需要每天胰岛素射击根据Vertex发布的初步结果。在开始治疗之前，该患者每天使用34个单位的胰岛素，并具有A1C水平，这反映了三个月的平均血糖水平，为8.6％，表明危险高血糖。三个月的干细胞疗法后，患者每天使用2.9单位的胰岛素单位及其A1C水平降至7.2％，水平仍然表示糖尿病，但得到了改善。
“ VX-880可能是改变游戏规则的疗法，”约翰·布斯（John Buse），医学博士，北卡罗来纳大学医学院的糖尿病中心主任和糖尿病中心主任。
但是，与顶点或这些试验无关的Buse博士也警告说，在我们真的可以说出这种疗法的安全性或有效性之前，需要更长的患者试验，或者是否适合使用对于每个患有1型糖尿病的患者。
西蒙·海勒（Simon Heller），医学博士，是英国谢菲尔德大学的糖尿病研究人员和临床教授，与顶点或试验无关。海勒博士说：“它有希望，但不应将其视为可能已经有几年了。”
这意味着要询问您的医生是否可能对您或患有1型糖尿病的亲人有用的人还为时过早。
即使该药物有一天能够进入市场，也不清楚您可以使用或负担得起它有多容易。保险可能无法覆盖治疗，如果支出覆盖，则可能会陡峭。顶点已经是批评对于每年销售数十万美元的药品，练习公司捍卫根据需要支持新药的研究和开发。
海勒说：“从我猜开始，这将非常昂贵。治疗糖尿病。
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制作胰岛细胞
VX-880上的早期工作始于十多年前，这是一个基本问题：科学家能否找到一种能够制造胰岛素的细胞来代替胰腺功能失调的胰岛细胞的方法？
科学家认为胚胎干细胞可能是答案，因为从理论上讲，它们可以在实验室中转化为任何类型的人类细胞。努力消除1型糖尿病的研究人员花了数年的时间进行了微调，以将胚胎干细胞转化为功能性胰岛细胞。This work is complex because investigators needed to figure out how islet cells were created naturally inside the pancreas, then sort out how to program embryonic stem cells to grow into islet cells in the lab, a process that’s unique for every type of cell in the body.
干细胞疗法涉及用健康的细胞代替患病或功能失调的细胞。所有这些实验室实验最终导致VX-880，这是源自胚胎干细胞的替代胰岛细胞的输注。This is not only a potential breakthrough in the treatment of type 1 diabetes, it’s also one of the first practical demonstrations that embryonic stem cells might indeed be used to make treatments that replace dysfunctional cells — in this case islet cells in the pancreas, says one of the scientists who developed the drug,道格·梅尔顿（Doug Melton）博士，马萨诸塞州剑桥的哈佛干细胞研究所的代码指导，以及马里兰州雪佛兰·蔡斯的霍华德·休斯医学研究所的调查员。
与1型糖尿病的其他治疗方法不同，VX-880为患者提供了功能性胰岛细胞，因此他们可以制作自己的胰岛素，从而使它们足够这种激素来调节血糖。从理论上讲，这可能意味着患有1型糖尿病的人不再需要检查其血糖水平，每天几次注入胰岛素才能保持健康范围。
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“工厂制作胰岛素”
如果这种实验性药物达到了早期的承诺，则注入的替代胰岛细胞将“为患者提供自然工厂来制作自己的胰岛素，”梅尔顿博士在陈述哈佛干细胞研究所于10月发行，一名患者的测试初步结果出现。
这种方法的一种皱纹是，患者还需要服用免疫抑制剂（与接受器官捐赠的人相同的药物），以阻止身体拒绝新的胰岛细胞。患者可能需要使用VX-880和免疫抑制剂终身治疗。根据该免疫抑制剂的长期风险包括对严重感染的敏感性。克利夫兰诊所。
科学家还在研究如何使用被称为封装的胰岛细胞（一种与VX-880中使用的细胞不同形式的细胞），这些细胞被膜包围，该膜有助于防止人体安装免疫系统攻击以拒绝它们。这些封装的胰岛细胞具有无免疫抑制剂的潜力。Bastiano Sanna，博士，在Vertex的执行副总裁兼细胞和基因疗法主席，陈述该公司以其初步试验结果发行。
然而，就目前而言，对消除1型糖尿病的潜力的任何乐观都需要通过以下现实来缓和，即我们知道VX-880在几个月内仅在单个患者中的工作效果很好。
此时，一个很大的未解决的问题是，这种实验性干细胞疗法是否可以安全，可靠地为人体提供工作的胰岛细胞，这些胰岛细胞可以增加并扩大胰岛素的产生，从而使激素的水平与糖的量同时下降。海勒指出，在血液中循环。检测需要多少胰岛素的过程对于随着时间的推移帮助维持健康的血糖水平至关重要。
海勒说：“只有一个人说这是否会成为现实的待遇还为时过早，但这可能是一种现实的待遇。”“我们确实需要看到一项试验的结果，该试验涉及大量的患者超过90天。”
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