什么是毛细胞白血病？治疗，症状和罕见疾病的原因

毛茸茸的牢房白血病（HCL）是一种缓慢的血液癌。很少见，仅占所有成人白血病病例的1-2％。

该癌症始于骨髓 - 骨骼内部柔软的海绵状组织。骨髓会产生许多不同类型的血细胞。毛细胞白血病涉及B细胞（也称为淋巴细胞），这是一种通常通过生产抗体来帮助人体抗击感染的白细胞。

对于毛细胞白血病，骨髓会产生大量有缺陷的B细胞。这些细胞的表面上有短，薄，类似头发的投影（因此赋予了疾病的名称）。

这些白血病细胞在骨髓和血液中挤出了健康的细胞 - 红细胞，正常的白细胞和血小板。这些细胞的低水平会导致一系列身体并发症和症状。

毛状细胞离开骨髓并通过血液循环，有时会在脾脏中收集（腹部左侧的器官，腹部的左上部过滤血液，去除旧或破旧的血细胞）。

脾脏中毛细胞的积累可以扩大它。如果脾脏太大，它可能会使血液中的红细胞和血小板捕获太多，从而进一步降低水平。

毛状细胞也可以在淋巴结和肝脏中收集，这是另一个过滤血液的器官。

毛细胞白血病被认为是一种慢性疾病，因为即使治疗将毛细胞的数量减少到无法检测到的量，也可能永远不会完全消失。

但是这种罕见的白血病也可以治疗高度治疗，治疗后经常保持缓解多年。（（1）

由于毛状细胞白血病的生长缓慢，因此即使没有治疗，有些患者也无症状。大约10％的患有毛细胞白血病的人不需要任何类型的治疗，尽管他们需要由医生进行定期监测以确保疾病没有进展。（（2）

与其他癌症一样，研究人员将毛状细胞白血病与细胞DNA中的变化（突变）联系起来。

在最近的一个突破中，科学家发现，绝大多数毛细胞白血病的人已经BRAF基因中的突变- 一个基因也涉及许多其他癌症，包括黑色素瘤。

在健康的人中，BRAF基因指示细胞成长，分裂并最终死亡。突变破坏了这一周期，导致定义癌症的失控细胞生长。

科学家们仍在努力了解导致BRAF突变的原因和一般毛细细胞白血病。他们调查了可能的危险因素，包括暴露于工业或农业化学物质或辐射（这可能会影响涉及X射线的职业人士）。但是迄今为止的研究证明没有定论或导致了矛盾的发现。（1）

目前只有两个明显的风险因素：男性和中年。大多数毛细胞白血病患者的男性是50岁及以上的男性。

实际上，由于尚未得到充分了解的原因，患有疾病的男性人数超过4至1的比例。（（3）

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毛细胞白血病通常不被认为是遗传性疾病。

科学家认为，疾病背后的遗传突变不是由父母传播的，而是在一个人的一生中被收购。（4）

当骨髓开始产生毛细胞时，健康的血细胞水平会降低 - 红细胞（从肺部携带氧气到体内的其他组织），正常的白细胞（与感染作用）和血小板（这会导致凝结那坚定的流血）。

毛细胞白血病也会影响过滤血液的器官，特别是脾脏。毛状细胞可以在脾内积聚，导致其膨胀并变得过度活跃。

这些变化会导致各种症状。不幸的是，许多人与更常见，更令人担忧的医疗状况的迹象重叠，导致诊断延迟。

毛细胞白血病的症状包括：

• 发烧没有明显原因或持续的低级发烧
• 发冷
• 经常感染
• 不适，疼痛或腹部左上侧的“拖拉”感觉（由脾脏扩大引起）
• 无法解释的体重减轻
• 黑色和蓝色的标记（瘀伤）出现在皮肤上，没有明确的理由
• 皮肤苍白
• 疲倦或缺乏能量
• 气促在正常的体育锻炼期间（5）

患有毛状细胞白血病的人也有增加第二种癌症形式的风险，包括非霍奇金淋巴瘤。目前尚不清楚这些癌症是否与用于治疗毛细胞白血病的药物有关，或者白血病本身是否增加了风险。（1）

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多毛细胞白血病的诊断涉及许多测试。

• 体检医生将按下腹部，看看您的脾脏是否感觉肿大，还可能检查可能含有毛细胞的肿胀淋巴结。
• 血液检查一个称为a的测试全血数（CBC）测量红细胞，正常白细胞和血小板的水平。低于正常的可能是毛状细胞白血病的迹象。第二次称为外周血涂片的测试在血液样本中寻找毛状细胞。
• 骨髓测试这些通常涉及从髋部区域清除两个骨髓样品 - 液体骨髓和一小块装有骨髓的骨头。该手术是在医生办公室或医院使用局部麻醉和特殊针头完成的。病理学家研究了显微镜下的样品，以寻找毛细胞并测量健康血细胞的水平。
• 成像扫描您的医生可以使用超声（一种使用高频声波创建3D图片的方法）或计算机断层扫描（CT）扫描（一种使用X射线的技术）。这些扫描可以揭示脾脏，肝或淋巴结是否肿大。（（6）

对毛细胞白血病的坚定诊断需要另一种称为免疫表型的评估。

对于此测试，病理学家研究了癌性淋巴细胞（从血液或骨髓中）寻找B细胞表面上的特定标记（抗原）。某些模式会揭示毛状细胞。使用激光束的一种称为流式细胞术的技术可用于此目的。（（7）

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毛细胞白血病极为罕见，占所有成人白血病的1-2％。根据《期刊》上发表的估计，该期刊每年约有1200例新案件。血液学和肿瘤学的临床进展。（（8）

毛细胞白血病被认为是一种慢性病，这意味着无法治愈。

但是好消息是它是可以治疗的。人们可以长期持续的恢复，血液和骨髓中的毛细胞水平如此之低，即使使用最先进的技术也无法检测到它们。经过适当的医疗护理，许多患者多年甚至几十年都做得很好，并且预期寿命正常。

找到对这种白血病有专门知识的医生可以对结果产生重大影响。为了获得最高质量的护理，白血病和淋巴瘤协会建议患者寻找具有毛细胞白血病经验的医生（通常是血液学家肿瘤学家）或与专家紧密合作的医生。（（9）

毛细胞白血病的治疗可以采取多种形式。这些包括：

观看并等待这种缓慢的白血病患者中，约有10％的患者根本不服用任何药物或接受任何其他形式的治疗。相反，医生通过定期身体检查监测病情，血液检查。这种方法允许患者尽可能长时间地避免药物和潜在的副作用。

化学疗法这是毛细胞白血病的一线治疗方法之一。化学药物是有毒的：它们会损害或杀死毛细胞。但是它们在此过程中也可能损害健康的细胞，从而导致副作用。

患者通常接受一种称为嘌呤类似物的化学药物 - 通常Leustatin（克拉德替替替替替替替替宾），每天静脉注射长达一周。大约85％的用Leustatin治疗的患者完全缓解（这意味着没有疾病的证据），而10％左右有部分反应。

最初用Leustatin治疗的患者的平均五年生存率约为90％。

医生也可以使用嘌呤类似物称为nipent（pentostatin）。它导致类似于甲别宾的缓解率，但根据不同的时间表进行管理。患者可能每隔一周接受这种药物，持续三到六个月。（（6）

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如果治疗毛细胞白血病不起作用，会发生什么？

治疗后，一些患者的体内仍会有可检测到的毛细胞水平，这种疾病称为难治性毛细胞白血病。或毛细胞白血病可能会复发 - 也就是说，它可能在缓解一段时间后恢复。

医生使用多种药物治疗难治性或复发性毛细胞白血病。最新的是靶向疗法，可攻击癌细胞而不会损害正常细胞。

• Leustatin（克拉德替替替替替替替替宾）或者nipent（pentostatin）医师可以回到这些一线化疗药物。
• rituxan（利妥昔单抗）该药物是一种单克隆抗体 - 一种实验室制造的免疫系统蛋白，经过基因设计，可以在毛状细胞上找到并附着在特定靶标上。Rituxan（利妥昔单抗）靶向并结合CD20，CD20是毛细胞表面上的蛋白质，从而触发人体的免疫系统攻击。
• Lumoxiti（moxetumomab pasudotox-tdfk）这种药物是2018年9月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗毛细胞白血病。它是一种单克隆抗体，靶向毛细胞表面的CD22蛋白，然后将致命的细菌毒素直接传递到细胞。
• Roferon-A或内含子A（Interferon-Alfa）这种类型的药物称为免疫调节剂。干扰素是人体自然产生的激素，用于安装对感染的免疫反应。

有时，脾脏肿胀的患者可能需要在称为脾切除术的手术中以手术去除器官。这无法治愈毛状细胞白血病，但它可以消除脾脏中积累的毛细胞的身体，有助于使血细胞水平正常化。（9）

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临床试验正在美国和世界各地开发新的毛细胞白血病治疗方法，这些疗法可以提高缓解率，帮助难治性或复发性毛细胞白血病患者，并希望能够治愈这种癌症。

科学家正在努力开发新药，新的药物组合以及当前药物的管理方式的变化，从而使其更有效。

以下是一些最有前途的新药。

• BL22免疫毒素像Lumoxiti一样，该试剂使用的单克隆抗体旨在靶向毛细胞上的CD22蛋白并提供有效的细菌毒素。
• 伊布鲁维卡（ibrutinib）伊布鲁维卡（ibrutinib）通过阻断细胞需要繁殖和生存的一些酶来抵抗毛细胞白血病。
• LMB-2免疫毒素该药物使用单克隆抗体，该抗体可以在其表面上找到带有CD25蛋白的毛细胞，然后与它们结合。然后，LMB-2将有效的细菌毒素直接传递到癌细胞中。
• rituxan（利妥昔单抗）科学家正在评估与化学疗法同时或之后同时使用该药物的有效性。
• Zelboraf（Vemurafenib）这种药物是一种称为蛋白激酶抑制剂的药物的一部分，目前已被FDA批准用于治疗黑色素瘤患者。研究人员正在调查是否Zelboraf（Vemurafenib）也可能患有毛细胞白血病的人 - 特别是绝大多数患有BRAF突变的患者。

任何有兴趣参加临床试验的患者都可以通过去发现机会Clinicaltrials.gov，一个可通过疾病状况和位置进行搜索的美国政府 - 运营数据库。